ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น วี (Pharming Group N.V จากนี้จะเรียกว่า "ฟาร์มิ่ง" หรือ "บริษัท") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ประกาศข้อมูลใหม่จากการทดลองใช้เลนิโอลิซิบ (leniolisib) ระยะที่ 2/3 ที่สำคัญในการรักษาโรค APDS หรือแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K?)) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องขั้นต้น โดยนายแพทย์ วี. โคเนติ ราโอ (V. K
oneti Rao, MD) นักวิจัยหลักและแพทย์ประจำคลินิกภูมิคุ้มกันบกพร่องเบื้องต้นที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติในเมืองเบเทสดา รัฐแมริแลนด์ เผยผลการวิจัยในการนำเสนอที่การประชุมสมาคมภูมิคุ้มกันวิทยาคลินิก (CIS) ประจำปี 2565
ตามที่ได้ประกาศเมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565 การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 แบบนานาชาติ ควบคุมด้วยยาหลอกแบบอำพรางสามฝ่าย (Triple-blind กล่าวคือ ทั้งผู้รับการทดลอง แพทย์ และผู้ประเมินผลต่างก็ไม่ทราบว่าผู้รับการทดลองรายใดได้ยาจริงหรือยาหลอก) ดำเนินการโดยบริษัทโนวาร์ทิส (Novartis) ได้บรรลุผลลัพธ์หลักร่วม ซึ่งประเมินการลดขนาดต่อมน้ำเหลืองและการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่อง ทั้งนี้ การหดตัวของรอยโรคปุ่มน้ำเหลืองและสัดส่วนที่เพิ่มขึ้นของเซลล์ B ที่ไม่เคยผ่านการรักษามาก่อน (Na?ve B Cells) มีความสำคัญในประชากรกลุ่มนี้ เนื่องจากเป็นตัวบ่งชี้ว่าสารส่อโรค APDS ลดลง ผลการทดลองดังกล่าวนำเสนอเป็นครั้งแรกที่ CIS โดยผลลัพธ์หลักร่วมในวันที่ 85 หลังเส้นฐาน แสดงผลดังต่อไปนี้
ในรอยโรคปุ่มน้ำเหลืองที่เป็นตัววัด มีการเปลี่ยนแปลงของค่าเฉลี่ยที่ปรับแล้วใน log10 ของผลรวมของขนาดเส้นผ่านศูนย์กลาง (Sum of Product of Diameters หรือ SPD) ที่เปลี่ยนแปลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติที่ -0.30 ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับเลนิโอลิซิบ เทียบกับ -0.06 ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (95% CI: -0.37, - 0.11; p=0.0012)จากระดับเส้นฐานที่ ?48% สัดส่วนของเซลล์ B ที่ไม่เคยผ่านการรักษามาก่อนเพิ่มขึ้น 34.76% ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับเลนิโอลิซิบ เทียบกับสัดส่วนที่ลดลง -5.37% ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (95% CI: 28.51, 51.75; p?0.0001)
ผู้ป่วยทนต่อยาที่ใช้ในการศึกษาได้ดี ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่นำไปสู่การยุติการรักษาในการศึกษานี้ ไม่มีการเสียชีวิต และอุบัติการณ์ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง (Serious Adverse Events หรือ SAE) ในกลุ่มเลนิโอลิซิบต่ำกว่าในกลุ่มยาหลอก ไม่มี SAE ใดที่ต้องสงสัยว่าสัมพันธ์กับการรักษาในการศึกษานี้
ศาสตราจารย์ ดร. แพทย์หญิง ชาร์ล็อต คันนิงแฮม-รันเดิลส์ ( Charlotte Cunningham-Rundles, M.D., Ph.D.) ศาสตราจารย์ด้านวิทยาภูมิคุ้มกันของเดวิด เอส. ก็อตสแมน (David S. Gottesman) จากโรงเรียนแพทย์เมาท์ ไซนาย (Mount Sinai School of Medicine) ในนิวยอร์ก กล่าวว่า
"นับเป็นข่าวดีที่เลนิโอลิซิบบรรลุผลเชิงบวกดังกล่าวในการศึกษาระยะที่ 3 ใน APDS เป็นเรื่องน่ายินดีอย่างยิ่งที่เห็นว่ายานี้สามารถกำหนดเป้าหมายสาเหตุของโรคที่ยุ่งยากนี้ได้ ทั้งช่วยยกระดับการดูแลและลดอาการของผู้ป่วย ซึ่งความคืบหน้าสู่การรักษาที่เหมาะสมกับผู้ป่วย APDS ของเรานั้นถือเป็นก้าวสำคัญที่เรารอคอยมานาน"
ฟาร์มิ่งวางแผนที่จะเริ่มยื่นเอกสารด้านกฎระเบียบทั่วโลกสำหรับเลนิโอลิซิบในไตรมาสที่สองของปี 2565 และเปิดตัวยารักษาในสหรัฐในไตรมาสแรกของปี 2566 และเริ่มเปิดตัวในยุโรปในช่วงครึ่งหลังของปี 2566 ทั้งนี้ ขึ้นอยู่กับการอนุมัติ
อนุรัก เรลาน ( Anurag Relan) ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า
"ฟาร์มิ่งมีความยินดีที่เลนิโอลิซิบประสบความสำเร็จอย่างมีนัยสำคัญทั้งในผลลัพธ์หลักร่วมและในกลุ่มผู้ป่วย APDS ที่ทนต่อยาได้ดี เนื่องจากการอนุมัติผลิตภัณฑ์ดังกล่าวจะช่วยตอบสนองความต้องการสำหรับผู้ที่เป็นโรคหายากชนิดนี้ ที่ปัจจุบันต้องอาศัยการรักษาแบบประคับประคอง เช่น ยาปฏิชีวนะและการรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลินทดแทน นอกเหนือจากการทำ
งานอย่างใกล้ชิดกับหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลกเพื่อให้เลนิโอลิซิบพร้อมใช้งานสำหรับนักวิทยาภูมิคุ้มกัน นักโลหิตวิทยา และผู้ป่วยแล้ว เราจะพัฒนายารักษานี้ต่อไปผ่านการศึกษาภาคขยายแบบเปิดและการศึกษาเพิ่มเติมอีกสองรายการที่จะลงทะเบียนเด็กอายุไม่เกิน 12 ปี และอาจขยายขอบเขตการเข้าถึงผลิตภัณฑ์ตามพื้นที่ทางภูมิศาสตร์"
ติดต่อสอบถามข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ :
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป ไลเดิน เนเธอร์แลนด์ซิจเมิน เดอ วรีส (Sijmen de Vries) ซีอีโอ โทร: +31 71 524 7400
ซูซาน เอ็มเบิลตัน (Susanne Embleton), ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์ โทร: +31 71 524 7400 อีเมล: investor@pharming.com
เอฟทีไอ คอนซัลติง ลอนดอน สหราชอาณาจักรวิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิตเชลล์ (Victoria Foster Mitchell) / อเล็กซ์ ชอว์ (Alex Shaw)
โทร: +44 203 727 1000
เอฟทีไอ คอนซัลติง สหรัฐอเมริกาจิม โพลสัน (Jim Polson)
โทร: +1 (312) 553-6730
ไลฟ์สปริง ไลฟ์ ไซแอนเซส คอมมิวนิเคชัน อัมสเตอดัม เนเธอร์แลนด์ลีออน เมเลนส์ (Leon Melens)
โทร: +31 6 53 81 64 27
อีเมล: pharming@lifespring.nl
ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหรัฐ :
เอมิลี แวนแลร์ (Emily VanLare)
อีเมล: Emily.VanLare@precisionvh.com
โทร: +1 (203) 985 5596
ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหภาพยุโรป :
แดน เคลีย์ (Dan Caley)
อีเมล: Dan.caley@aprilsix.com
โทร: +44 (0) 787 546 8942
โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg
